Бурный рост новых знаний и возможностей в диагностике и лечении болезней системы крови и злокачественных новообразований кроветворной, лимфоидной и родственных им тканей обусловливает необходимость непрерывного образования и постоянного обмена опытом между врачами-гематологами. Наиболее эффективен индивидуальный формат взаимодействия с ведущими специалистами, что и было организовано на данной конференции. Ведущими специалистами были представлены более 20 докладов, посвященных не только отдельным заболеваниям, но и фундаментальным исследованиям канцерогенеза и принципам проведения научных исследований, а также правовым аспектам оказания медицинской помощи в гематологии.
Сессия «Лечение и диагностика орфанных заболеваний» была открыта докладом Е.Э. Шиллер «Эволюция факторной терапии гемофилии А». Докладчик отметила значительное развитие возможностей лечения гемофилии А за последние 100 лет (если раньше пациент был обречен на быструю инвалидизацию и невысокую продолжительность жизни, то применение современных методов терапии позволяет больным вести полноценную жизнь с продолжительностью, практически не отличающейся от общепопуляционной). Были
представлены исторический очерк различных методов лечения, собственный опыт внедрения концентратов факторов свертывания крови в клиническую практику
и сравнительные результаты лечения. На сегодняшний день профилактическая терапия
является основой основ лечения гемофилии А. Все пациенты с тяжелым фенотипом заболевания должны получать профилактическое лечение, каждому пациенту терапия должна быть подобрана индивидуально. Для этого необходимо полноценное лабораторное обследование в соответствии с клиническими рекомендациями. Раньше цель заключалась в том, чтобы перевести гемофилию из тяжелой формы в среднетяжелую,
сейчас терапия направлена на достижение такого уровня фактора свертывания, при котором не будет кровотечений, – в среднем это 3–5 % остаточной активности
фактора VIII на той терапии, которая подобрана. В случае желания пациента вести активный образ жизни активность фактора должна быть 13–15 %, а в ряде случаев выше. В настоящее время значительная часть пациентов не хотят переходить с плазменных факторов
с периодом полувыведения 6–8 ч (концентрация становится минимальной на следующий день) на пролонгированные формы с двукратным введением в неделю, создающие высокие концентрации, что улучшает качество жизни. Цель состоит в разъяснении возможностей достижения у пациентов с гемофилией такого же качества жизни, как у здорового человека.
