Статья: Миокардиальная дисфункция при прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна/Беккера: современные методы лечения
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) в настоящее время представляет собой одну из самых изучаемых прогрессирующих мышечных дистрофий, в отношении которой ведется интенсивная разработка новых фармакологических методов лечения, направленных на коррекцию генетического дефекта и восстановление экспрессии дистрофина. Самыми многообещающими и наиболее перспективными подходами для терапии являются пропуск экзона и технология первичного редактирования с помощью CRISPR/Cas9. Однако, несмотря на эффективность новых методик лечения, большую роль в определении прогноза и продолжительности жизни больных с МДД продолжает играть неуклонно развивающаяся кардиомиопатия, приводящая к декомпенсированной сердечной недостаточности и жизнеугрожающим нарушениям ритма. Прогрессирование кардиомиопатии влияет на доступность всех новых методов лечения, снижая их эффективность и общую функциональную пользу. Поэтому в лечении МДД важен комбинированный подход, включающий в себя как генную терапию, направленную на восстановление экспрессии дистрофина, так и терапию, ориентированную на улучшение выживаемости структурно неполноценных кардиомиоцитов, уменьшение выраженности фиброза миокарда и смягчение дистрофических процессов. В данном обзоре приводится современный взгляд на концепцию единства медикаментозных, хирургических и генотерапевтических методов лечения МДД, целью которых является уменьшение выраженности миокардиальной дисфункции.
Информация о документе
- Формат документа
 - Кол-во страниц
 - 1 страница
 - Загрузил(а)
 - Лицензия
 - —
 - Доступ
 - Всем
 
Информация о статье
- ISSN
 - 1810-0686
 - EISSN
 - 2410-8855
 - Журнал
 - ДЕТСКИЕ БОЛЕЗНИ СЕРДЦА И СОСУДОВ
 - Год публикации
 - 2025
 
Статистика просмотров
Статистика просмотров статьи за 2025 год.